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新药的研究开发与志愿者

 

新药的研究与开发是指新药从实验室研究到上市、扩大临床应用的整个过程。为了保证药品临床试验过程规范,结果科学可靠,保护药品受试者的权益及安全,以及药品上市后广大患者能够得到安全有效的治疗,新药的研究与开发必须遵照国际统一的药品临床试验管理规范(Good Clinical Practice, GCP)的标准规定来进行。

我国的《药品临床试验管理规范(试行)》(GCP)于199832由卫生部颁布,经国家药品监督管理局进一步讨论和修改,于199991正式颁布并实施。近来,各大报纸纷纷刊登了SARS疫苗招募试验志愿者的消息,引起了不少人的关注。为了使广大群众了解有关新药的研究开发和志愿者入选的过程,本文对此做简单介绍。

新药的研究与开发一般要经过哪些过程?

一种新药上市要经过临床前阶段和临床阶段的药物试验后才能获准。药物试验的临床前阶段主要在试管和动物体内进行;临床阶段则是在人体内进行,需要有志愿者参加。国际上比较通用的临床阶段药物试验一般分为以下四期:

第Ⅰ期:临床药理学、毒理学的研究。主要在健康志愿者身上进行,解决药物在人体内代谢过程和安全性的问题,并未涉及到药物的疗效。

第Ⅱ期:小规模的药物疗效和安全性研究。从第Ⅱ期以后的临床研究都是在病人身上进行,因此需要病人作为志愿者。

第Ⅲ期:全面评价药物的疗效,是最全面、最严格的新药临床科学研究,要求有大量的病例和较多的研究中心共同参加研究,并达到基本一致的研究结果后才能得以通过。经过第Ⅲ期的临床研究,药物即可以上市。

第Ⅳ期:销售后的监测,新药上市以后不良反应调查和长期的病死率和死亡率的研究。

疫苗的研究也是一样,但疫苗研究的志愿者都是健康人。一项研究确立不但要有专家的论证和考查,还要经过国家药物监督部门的审批和当地伦理委员会批准才能进行。

新药的研究为什么要采用“双盲安慰剂随机对照”的方法?

在新药的临床Ⅱ、Ⅲ期研究中,一般采用“双盲安慰剂随机对照”的方法。这种方法是将受试志愿者分为两组:一组使用治疗药物,另一组使用安慰剂(安慰剂可按照研究的需要制成对人体无害的淀粉片或蒸馏水等)或已经上市的药物。分组的方法是根据患者的生日、筛选顺序或其他资料随机分配的。由于研究者和受试者双方都不知道分组的情况,所以称之为“双盲”。疫苗的研究也是一样,在试验前,经过抗体检测都是阴性后,就开始接种疫苗,一些志愿者使用疫苗,另一些使用安慰剂,接种后再检测志愿者体内的抗体,同时观察受试者的不良事件。试验结束后,经过统计学的分析后再揭盲。如果注射疫苗者多数可测得抗体,则可确定疫苗的免疫效果;如果两组的不良事件相同,则可确定疫苗的安全性。反之,则试验结果不能通过。试验方案也会充分考虑受试志愿者的利益,在试验的开放期给安慰剂组的受试者使用试验药物治疗。

受试志原者是如何招募并被入选的?

目前,我国新药研究开发的受试志愿者多数来自医生从临床治疗病人中挑选的,但像SARS疫苗这样需要健康者参加的研究,则可以通过向社会招募。不是所有的志愿者都能够被入选的。志愿者报名后,研究者要首先向志愿者详细介绍研究的目的、时间、方法、要求、适应证、注意事项、可能达到的治疗效果以及可能承担的风险。受试志愿者要认真听取医生的讲解,并仔细阅读“受试者知情同意书”。在全面了解上述内容以后,不受任何压力和限制,仍然愿意参加者,即可与医生一起签署“受试者知情同意书”。在签署同意书后,医生需要全面了解受试志愿者的病史,并对他们进行全面的体格检查及实验室检查。我们把这一过程称为“筛选”。只有经过筛选合格者,才能正式进入研究。

受试志原者有哪些权益?

GCP核心内容的基础就是把受试者的利益放在首位,对药品临床试验的全过程进行严格的质量控制,确保受试者权益和安全受到保护。因此,志愿者应在完全自愿的情况下接受试验。在试验中,受试志愿者可获得免费或部分免费的药物治疗并可能使疾病好转;可得到医生的电话并接受医生的定期随访,随时与医生保持联系;可获得治疗药物的相关信息和医生的耐心解释和指导。在第Ⅰ、Ⅱ期试验中,受试志愿者还会由于所承担的风险获得一定的补偿。尽管中断治疗对疾病的恢复和进一步的观察不利,但受试志愿者有权利随时退出研究,不需任何理由,也不会影响今后医生对他的治疗。在研究中,受试志愿者的个人信息会得到保护,研究人员或医生不会把它泄露给任何与研究无关的人员。

受试志原者有哪些责任?

为了保证受试志愿者的安全,受试志愿者应遵照医生的嘱咐按时接受治疗,并定期接受医生的随访。在随访时,应将自己试验过程中发生的任何改变(如:感冒、头痛、腹泻,甚至摔伤和车祸)及合并用药告诉医生,由医生判断与治疗药物的相关性。因为,这些症状可能你个人认为与治疗无关,如果有许多受试者在治疗过程中都会摔伤,那么医生可能会确定该药对神经系统有影响。另外,医生还可能从受试者合并用药中找出药物相互作用的依据。每次随访或退出试验时,受试志愿者还必须把试验的剩余药物连同药瓶退还给医生,确保未批准上市的药物不流入市场。因为这些未批准上市的药尚有一定的风险,一旦在没有医生指导下应用,可能造成人体的伤害。

综上所述,我国目前的新药研究与开发均会按照GCP的要求越来越严谨,越来越科学,保证受试志愿者的安全,生产或引起更加安全有效的药物,造福于人类。



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